史无前例!FDA通过了癌症基因疗法
美国食品药品管理局(FDA)首次通过了通过改变基因来抗击白血病的疗法。这真正打开了一扇通往医学新前沿领域的大门!
本周三,FDA批准了名叫Kymriah的CART细胞疗法(CART-celltherapy)用于治疗儿童和年轻人急性B淋巴细胞性白血病,这是常见的儿童癌症中致命的复发症,会攻击保护身体的血细胞。这个疗法通过操控身体的免疫系统来对抗癌症,是医学上长久以来寻求的目标。美国坦普尔大学福克斯蔡斯癌症中心(FoxChaseCancerCenter-TempleUniversity)医院骨髓移植计划(HospitalBoneMarrowTransplantProgram)主任HenryFung医学博士说,这个梦终于实现了,虽然现在该疗法只用于一种疾病,但不久的未来将会造福更多该症患者,尤其是血癌患者。
新前沿
FDA局长ScottGottlieb医学博士将该疗法称作医学创新中的新前沿。他说,FDA目前有76项与CART细胞相关的新药申请,500多种基因治疗产品正在研究,包括遗传病、自身免疫疾病、糖尿病、癌症和艾滋病。
福克斯蔡斯癌症中心血液科/肿瘤科副主席Fung说,该疗法能帮助患者战胜常规疗法如化疗、放疗、骨髓移植无法治愈的疾病,是世纪性的突破。
Kymriah疗法是美国宾夕法尼亚大学(UniversityofPennsylvania)和诺华制药公司(Novartis)联合开发的,正式名称叫做嵌合抗原受体T细胞疗法(chimericantigenreceptorT-celltherapy)。首先从患者血液内提取抗病的白细胞T细胞,然后将它们冷冻并转移到实验室进行基因设计来攻击癌变B细胞上特定蛋白。经基因加工的T细胞再放回患者体内对抗癌细胞。由于这些细胞是从患者身上提取的,所以不会出现排斥。这真正做到了用患者自己的免疫细胞来对抗癌症。
副作用
该疗法具有副作用,主要会引发细胞激素释放症候群(cytokinereleasesyndrome),影响血管系统,造成高烧、血压急速下降。当T细胞释放过多化学信号到血管中时,这种症状会发生。超过60%的临床试验产生了这种副作用,但这种反应不致死。其他副作用还包括贫血、恶心、腹泻、头痛。
2011年,第一个儿童患者EmilyWhitehead用了该疗法后产生了副作用,昏迷了14天。医生认为已经没有希望了。最后医生想试一试,给Emily注射了关节炎药Actemra。12小时内,Emily恢复了!至今她仍然健康地生活着不受癌症困扰。
根据FDA记录,在涉及150个患者的3项试验中,副作用的缓解率分别是69%,83%和95%。总共有17个患者接受治疗后过世,其中14个人由于疾病,3个人由于感染。
由于副作用,Kymriah并非谁都适用。医院和诊所必须经过特殊认证管理此疗法。进行该疗法的医生和医护工作人员也必须有额外的培训。
希望和价格标签都很大
这项治疗需要花费475000美元(约人民币3134287元)。诺华制药公司称,该疗法是基于外部定价方式定价的,也就是说,只有当患者在接受治疗后的一个月有了反馈才付款。
诺华公司发言人JulieMasow说,该疗法运用了先进的技术和精密的制造工艺,但是公司明白他们有责任将创新的治疗技术带给患者。
存在的问题
其中一个未知的问题是,经过改造的CART细胞能在体内保持多久。有些患者保持了5年,有些在几周或者几个月后就消失了。另一个问题是,CART细胞消失后,癌症会不会重返。
循证来源:
FDA.gov.
NationalCancerInstitute:CAR-TCells.
LeukemiaandLymphomaSociety:RelapsedandRefractoryALL.
AmericanCancerSociety:CancersthatDevelopinChildren.
Newsrelease:NovartisCAR-TcelltherapyCTL019unanimously(10-0)recommendedforapprovalbyFDAadvisorycommitteetotreatpediatric,youngadultr/rB-cellALL.
HenryFung,MD,director,FoxChaseCancerCenter-TempleUniversityHospitalBoneMarrowTransplantProgram.
HettyCarraway,MD,acuteleukemiadoctor,ClevelandClinic.
Ching-HonPui,MD,chairman,DepartmentofOncology,St.JudeChildren'sResearchHospital.
FDA.gov:SlidesfortheJuly12,2017MeetingoftheOncologicDrugsAdvisoryCommittee(ODAC).
PatrickThistlethwaite.
TomWhitehead,TheEmilyWhiteheadFoundation.DrugmakerNovartisisasponsorofthefoundationsupcomingBelieveBall,whichraisesmoneyforchildrenscancerresearch.
医牛独家循证原文(点击获取链接)
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